Un estudi amb participació de Vall d’Hebron mostra l’eficàcia d’un fàrmac per reduir migranyes en infants i adolescents

ACN Barcelona – Un estudi internacional de fase 3, amb participació de l’Hospital Universitari Vall d’Hebron, demostra que el fàrmac fremanezumab és eficaç i segur per reduir la freqüència de les migranyes en infants i adolescents. Els resultats de l’estudi es difonen a la revista The New England Journal of Medicine (NEJM), reconeguda per publicar articles amb rellevància terapèutica. La migranya és una malaltia neurològica freqüent, discapacitant i sovint invisible que no només afecta els adults, sinó també un 11% dels menors. Les opcions de tractament preventiu en edat pediàtrica han estat tradicionalment limitades, amb evidència científica escassa i amb medicaments que, en molts casos, no estan específicament dissenyats ni aprovats per a aquest grup.
(S’actualitza la notícia amb entrevistes a una nena i una mare que pateixen migranyes i al doctor Edoardo Caronna)

La Noa, d’11 anys, podia passar uns dotze dies al mes amb migranyes molt fortes, però fa un any va començar a rebre el tractament per prevenir-les en el marc de l’assaig clínic a Vall d’Hebron i el canvi ha estat clar. “Ara tinc mal de cap quatre o cinc dies al mes i el dolor és menys intens”, explica a l’ACN, i afegeix que pot fer activitats que abans evitava, com anar a llocs molt concorreguts i sorollosos.

La Lorena, la mare, també pateix migranyes, en el seu cas des de l’adolescència. A ella, aquest fàrmac que s’utilitza en adults ja li havia “canviat la vida” i, quan l’any passat, la van informar de l’assaig clínic per a infants, no va dubtar per a la Noa. Ara, també parla d’un canvi “espectacular” en la filla davant una malaltia que, adverteix, és “invisible” als ulls de la societat però que pot arribar a ser molt limitant per a qui la pateix.

“Abans, si anàvem a un centre comercial, sabia que ella s’acabaria trobant malament. A mi també em passava, però no és el mateix que passi a la teva filla. O a les reunions familiars de Nadal, on estàs moltes hores, amb moltes emocions. La Noa ja no podia aguantar aquest bullici a mitja tarda, però aquest Nadal, era de nit i no volia marxar”, diu.

Els episodis de migranya en infants i adolescents poden comportar dolor intens, nàusees, vòmits, hipersensibilitat a la llum o al soroll i una afectació important de la vida diària. Aquesta situació pot interferir en l’assistència a l’escola, el rendiment acadèmic, les relacions socials i el benestar emocional, tant dels pacients com de les famílies.

“La migranya en edat pediàtrica té un impacte molt important en la qualitat de vida, però durant molts anys hem disposat de poques eines terapèutiques amb evidència científica sòlida”, destaca la doctora Patricia Pozo-Rosich, cap del Servei de Neurologia i de la Unitat de Cefalea de l’Hospital Vall d’Hebron i cap del grup de Cefalea i Dolor Neurològic del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR), en declaracions recollides pel centre.

“Un dia de migranya pot comportar no poder anar a l’escolar”, recalca el doctor Edoardo Caronna, neuròleg de la Unitat de Cefalea de Vall d’Hebron, que subratlla que reduir la freqüència i la intensitat dels atacs significa “recuperar qualitat de vida” i tenir “un millor control de la malaltia”. “Els infants són els adults de demà. Tenir ara la malaltia controlada pot tenir un impacte molt positiu també per a quan siguin adults”, afirma.

Un fàrmac ja utilitzat en adults però amb poques dades per a infants

El fremanezumab és un anticòs monoclonal dissenyat específicament per actuar sobre el pèptid relacionat amb el gen de la calcitonina (CGRP), una molècula clau en el desenvolupament dels atacs de migranya.

En adults, aquest tipus de fàrmac ja ha demostrat ser eficaç en la prevenció de la migranya amb un bon perfil de seguretat, però encara ha de passar els processos reguladors perquè sigui aprovat específicament per a edat pediàtrica i fins ara hi havia molt poques dades robustes sobre el seu ús en aquesta població.

L’estudi SPACE, en què ha participat Vall d’Hebron, omple aquest buit de coneixement i ha avaluat si el fremanezumab també pot ser una opció efectiva i segura per a infants i adolescents amb migranya episòdica, caracteritzada per menys de 15 dies de mal de cap al mes, amb episodis que poden variar en intensitat i durada.

L’assaig, de fase 3, ha inclòs més de 230 pacients d’entre 6 i 17 anys de diversos països amb aquest diagnòstic. Durant l’estudi, els pacients van rebre injeccions subcutànies de fremanezumab o placebo, amb un seguiment dels símptomes, la freqüència dels episodis de migranya i la possible aparició d’efectes adversos. L’objectiu principal era avaluar la reducció del nombre de dies de migranya al mes, així com altres variables relacionades amb la resposta clínica i la seguretat del tractament.

Els resultats mostren que els infants i adolescents tractats amb fremanezumab van experimentar una reducció de mitjana de prop de 2,5 dies de migranya al mes, mentre que en el grup placebo la reducció va ser d’aproximadament 1,4 dies. Al voltant del 47% dels pacients del grup tractat va assolir una reducció d’almenys el 50% dels dies de migranya, en comparació amb aproximadament el 27% dels pacients del grup placebo; criteri habitualment utilitzat per considerar que un tractament preventiu és clínicament rellevant.

Pel que fa a la seguretat, el fàrmac va mostrar un perfil favorable, amb efectes adversos lleus i similars als observats en el grup placebo, principalment reaccions locals al lloc d’injecció.

Un possible canvi de paradigma

La doctora Pozo-Rosich creu que els resultats de l’estudi són “molt esperançadors” per “oferir un tractament preventiu específic, eficaç i ben tolerat a una població que fins ara tenia poques alternatives”. També destaca que participar en assaigs clínics internacionals d’aquest nivell “permet contribuir de manera directa a l’evidència científica i, alhora, apropar la innovació terapèutica als pacients”.

Els resultats de l’estudi SPACE obren la porta a un canvi de paradigma per tractar infants i adolescents amb migranya. A més, disposar de tractaments dirigits a mecanismes específics de la malaltia pot permetre un abordatge més personalitzat i eficaç. A llarg termini, el tractament podria reduir la càrrega de la malaltia, prevenir-ne la cronificació en l’edat adulta i millorar el benestar emocional i social dels pacients més joves.

Als Estats Units, ja s’ha aprovat el fàrmac per a l’ús en infants, mentre que Europa es troba en procés per fer-ho i després caldrà el vistiplau de les agències reguladores estatals. “Esperem que pugui arribar aviat”, diu el doctor Caronna, que remarca que disposar de fàrmacs que “puguin controlar la malaltia de manera específica (en infants) és un gran avanç”.

Un dolor que molts pacients han hagut de normalitzar: “És com si algú m’aixafés el cap”

El doctor Caronna puntualitza que, si bé no està clar que la prevalença de les migranyes estigui augmentant, sí que “cada vegada hi ha més atenció a la salut i el benestar” i més coneixement a les consultes per diagnosticar els pacients de migranyes i oferir-los tractaments davant la càrrega de la malaltia. Ara bé, adverteix que “continua havent-hi molta població que encara no rep el tractament adequat”.

La doctora Pozo-Rosich, que també és directora del Migraine Adaptive Brain Center de Vall d’Hebron, recalca que és important que aquests pacients “no normalitzin el dolor i puguin desenvolupar la seva vida amb la màxima normalitat possible”.

La Lorena, per la seva banda, posa el focus en la invisibilitat social que rodeja la migranya i el dolor i els símptomes incapacitants que comporta per a moltes persones.

“Per a mi, és com si algú m’aixafés el cap. És molt difícil d’explicar aquest dolor. Quan tens migranya, l’únic que vols és posar-te al llit a les fosques i que ningú et parli. Llavors pots acabar perdent vida social i amistats, perquè acabes agafant por a anar a alguns llocs, com els que hi ha molt de soroll. A mi, també m’afecten les llums i les olors”, explica, i afegeix: “Per això aquest tractament m’ha canviat la vida, perquè puc tenir mal de cap, però ja no és una migranya que em deixa prostrada al llit, aquest dolor que et bloqueja per complet”.